Opțiuni de tratament pentru mielofibroză

Myelofibroza (MF) este o afecțiune rară, dar gravă a măduvei osoase. În prezent, nu există un tratament sigur pentru MF. Tratamentele se concentrează mai mult pe simptomele și complicațiile persoanelor cu experiență MF.

Din acest motiv, mulți oameni cu MF care nu suferă de simptome pot trece fără tratament de ani de zile. Opțiunile de tratament pentru MF includ:

  • terapiile de droguri
  • transfuzii de sânge
  • terapie cu radiatii
  • splenectomie
  • transplant de celule stem
  • studii clinice

Terapii de droguri

Inhibitori JAK

Cel mai nou tip de medicament folosit pentru a lupta împotriva MF este o clasă de medicamente numite inhibitori ai kinazei asociate cu Janus (JAK). Acest tip de medicament vizează enzimele JAK. Aceste enzime sunt implicate în producerea celulelor roșii din sânge. Prin inhibarea sau oprirea acestor enzime, inhibitorii JAK pot încetini producția de celule sanguine.

Ruxolitinib (Jakafi) este singurul medicament din această clasă aprobat de Administrația SUA pentru Alimente și Medicamente (FDA). La unii pacienți, acest medicament a diminuat dimensiunea splinei și a redus alte simptome ale MF.

chimioterapia

Chimioterapia este o altă terapie medicamentoasă utilizată pentru a trata MF. Ea vizează celulele care cresc și se împart rapid, cum ar fi celulele canceroase sau celulele stem sanguine mutate în MF. Cu toate acestea, chimioterapia nu poate separa celulele canceroase de alte celule sănătoase care cresc și se împart rapid. Acestea includ celulele de păr și celulele care tratează tractul GI. Din această cauză, chimioterapia poate provoca multe efecte secundare, cum ar fi căderea părului, greața, vărsăturile, diareea și sângerarea.

Terapia cu androgeni

Terapia cu androgeni este un alt tip de medicamente utilizate pentru a trata scăderea numărului de sânge la persoanele cu MF. Acest tip de medicament este o versiune făcută în laborator de hormoni masculini. Este folosit pentru a crește producția de celule roșii în sânge. Aproximativ unul din trei persoane cu MF va vedea o îmbunătățire a anemiei cu acest tratament. Cu toate acestea, androgenii pot fi toxici pentru ficat. Persoanele care utilizează acest tratament necesită o monitorizare crescută pentru a urmări funcțiile hepatice. Acestea includ teste de sânge și ultrasunete periodice. Tratamentul cu androgeni poate provoca, de asemenea, efecte masculinizante, cum ar fi creșterea părului facial la femei.

corticosteroizii

S-a arătat că corticosteroizii îmbunătățesc anemia la aproximativ unul din trei persoane cu MF. Compușii steroizi sunt utilizați pentru a trata numeroase boli diferite, iar pentru pacienții cu anemie semnificativă s-au observat unele rezultate promițătoare.

Transfuzii de sânge

La pacienții cu anemie severă, terapia medicamentoasă poate să nu fie suficientă pentru a menține numărul de celule roșii în sânge suficient de mare. Transfuziile regulate de sânge pot ajuta la creșterea numărului de celule sanguine și la reducerea simptomelor de anemie, cum ar fi sângerările, vânătăi, slăbiciune și oboseală.

Terapie cu radiatii

Radioterapia este folosită pentru a ucide celulele prin raze X puternice sau prin alte tipuri de radiații. Este un tratament obișnuit în cancer, deoarece poate opri creșterea celulelor tumorale. În MF, radiația este utilizată într-un grup mic de pacienți pentru a micșora dimensiunea splinei, a trăi durerea osoasă și a reduce tumorile în afara măduvei osoase.

Splenectomia

O splenectomie este o opțiune pentru persoanele ale căror spline au devenit foarte mari, le provoacă durere sau alte complicații și care nu au răspuns la alte tratamente. În timpul acestei proceduri, un chirurg va îndepărta splina.

Înainte de a decide să îndepărtați splina, trebuie să discutați cu medicul dumneavoastră despre beneficiile și riscurile procedurii. Complicațiile de la o splenectomie pot include:

  • formarea cheagurilor de sânge, ducând la un accident vascular cerebral sau un atac de cord
  • embolismul pulmonar
  • tromboză venoasă
  • mărirea ficatului
  • infecții
  • o creștere a numărului de trombocite

Transplantul de celule stem

Un transplant alogen de celule stem, denumit și transplant de măduvă osoasă, este singurul tratament cu posibilitatea de a vindeca MF. Înainte de procedura de transplant, doze mari de radiații sau chimioterapie sunt folosite pentru a distruge maduva osoasă bolnavă. După ce maduva osoasă bolnavă a fost ucisă, primiți celule stem sănătoase care formează sânge de la un donator compatibil. Celulele stem transplantate, sănătoase, se răspândesc în măduva osoasă și înlocuiesc maduva bolnavă. Apoi încep să producă celule sanguine roșii și albe sănătoase, precum și trombocite.

Această procedură este un risc foarte mare. Datorită vârstei și sănătății multor persoane cu MF, foarte puțini oameni sunt eligibili pentru această procedură. Cercetătorii încearcă să găsească noi tipuri de transplanturi de celule stem care ar implica mai puțină chimioterapie sau radiații sau care au șanse mai mici de efecte secundare care pot pune viața în pericol.

Studii clinice

Studiile clinice sunt disponibile pentru persoanele cu MF care sunt interesate în încercarea de terapii sau tratamente care nu sunt încă disponibile pentru publicul larg. Studiile clinice sunt studii efectuate pentru a vedea cât de bine funcționează un nou tratament sau o procedură, înainte de a le pune la dispoziția tuturor. Aceste studii sunt importante pentru medicină și oferă opțiuni de tratament persoanelor care nu au multe alte opțiuni.

Unele dintre studiile clinice actuale pentru MF includ alte terapii de droguri concentrându-se pe inhibarea enzimelor JAK, precum și medicamente care inhibă alte enzime cunoscute a fi la locul de muncă în cancer. Cercetatorii investigheaza, de asemenea, combinatii de medicamente diferite, precum si modalitati diferite de a efectua un transplant de celule stem.

Realizarea deciziei de a participa la un studiu clinic poate fi înfricoșătoare, dar poate deschide multe uși de tratament care altfel sunt închise. Dacă sunteți interesat să faceți parte dintr-un studiu clinic, discutați cu medicul dumneavoastră pentru a găsi cel mai bun pentru dumneavoastră.

Deși nu există un tratament sigur pentru MF, nu există nici un motiv să renunți la speranță. Tratamentele au ca scop relaxarea simptomelor și îmbunătățirea calității vieții. Fiind deschisă și cinstită cu echipa dvs. de asistență medicală vă poate asigura că beneficiați de un plan de tratament care este cel mai potrivit pentru nevoile dvs.